Avanços nas terapias biológicas prometem novas esperanças contra doenças cerebrais

Um conjunto inovador de ferramentas biológicas, designadas por vetores potenciadores, foi recentemente desenvolvido com o intuito de combater doenças cerebrais. Estas ferramentas, que consistem em um vírus adeno-associado (AAV), foram apresentadas em uma série de oito estudos publicados na prestigiada revista Cell. A pesquisa envolveu uma vasta colaboração entre investigadores de 29 universidades e instituições, sob a liderança do Allen Institute, nos Estados Unidos.

O que torna estas novas ferramentas particularmente promissoras é a sua capacidade de direcionar-se especificamente a determinados tipos de células. Isto permite a correção de defeitos genéticos em células que estão diretamente implicadas nas doenças, sem comprometer as células vizinhas, minimizando assim o risco de efeitos secundários indesejáveis. Esta abordagem foi destacada pelo instituto envolvido na pesquisa.

A eficácia dos vetores potenciadores AAV reside na sua função como "vaivém" que transporta ADN especialmente projetado para o interior da célula. Além disso, estes vetores incluem um segmento de ADN que atua como um "interruptor de ativação", permitindo marcar ou alterar a função celular.

Este trabalho é parte do programa Armamentarium for Precision Brain Cell Access, uma iniciativa dentro da Brain Initiative dos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos. Muitas doenças cerebrais são o resultado de falhas em células específicas, e não em todo o organismo. Por exemplo, a epilepsia afeta neurónios particulares do sistema nervoso.

A capacidade de mirarmos as células corretas "da forma certa e no momento certo" representa o futuro da medicina cerebral de precisão. Estas novas ferramentas não só nos aproximam desse futuro, como também ampliam o nosso conhecimento acerca das células e circuitos cerebrais, conforme mencionado por John Ngai, diretor do BRAIN.

A pesquisa recente evidenciou os benefícios da seleção celular, especialmente numa descoberta relacionada com a síndrome de Dravet. Além disso, os investigadores conseguiram localizar e marcar uma célula rara que regula o sono, indicando novas oportunidades para tratamentos mais eficazes nas perturbações do sono.

Foram ainda desenvolvidas ferramentas genómicas focadas em diversos tipos de células cerebrais, abrangendo regiões do córtex cerebral, do estriado e da medula espinal.